Генномодифицираните терапии вече намират приложение в клиничната практика, като спасяват животи и облекчават последиците от генетични заболявания. Въпреки напредъка в медицината, пациентите продължават да носят риска да предадат болестотворни мутации на своите деца.

Дълго време директната манипулация на ДНК на човешки ембриони с цел предотвратяване на наследствени заболявания се смяташе за табу. Нови изследвания, цитирани от CNN, показват, че вече е възможно ДНК на ембрион да се редактира с висока прецизност. Това откритие предполага, че промяната на човешкия наследствен код може скоро да стане реалност, въпреки че учените подчертават наличието на значителни предизвикателства.

„Ако ме бяхте попитали преди шест години, щях да кажа, че генната модификация при човешки ембриони е обречена кауза“, споделя пред CNN Амандър Кларк, директор на Центъра за репродуктивна наука към Калифорнийския университет (UCLA).

Тя смята, че новите проучвания възстановяват надеждата за терапевтично редактиране на гени при инвитро ембриони. Тези лабораторни експерименти обаче са строго регулирани в световен мащаб и обикновено са разрешени само до 14 дни след създаването на ембриона. Освен законовите ограничения, съществуват и сериозни етични опасения относно създаването на „дизайнерски бебета“ с умишлено подбрани черти.

Технологията CRISPR-Cas9 е призната за научна революция, донесла Нобелова награда на създателите си през 2020 г., а първите генни терапии са одобрени през 2023 г. Въпреки успехите, технологията остава трудна за пълен контрол.

При модифициране на човешки ембриони методът може да причини сериозни нежелани промени, включително загуба на цяла хромозома. Поради риска от непредвидими последици за здравето, световната научна общност остро осъди китайския изследовател Хъ Дзиенкуей, който през 2018 г. твърди, че е създал генно модифицирани бебета, устойчиви на вируса ХИВ. За тези действия той по-късно получава ефективна присъда.

Гледали ли сте филма Gattaca? Е, спокойно може да се каже, че темата тук плашещо наподобява сюжета му

Да предскажеш IQ-то на ембрион: Новото съмнително обещание на генетичните стартъпи

По-нова и по-прецизна форма на CRISPR, наречена „редактиране на бази“, променя само една буква от ДНК кода наведнъж. Тази техника вече се използва успешно в клинични изпитания за лечение на тежки форми на левкемия и редки генетични заболявания.

Две нови проучвания прилагат тази техника върху човешки ембриони, дарени след инвитро процедури, в най-ранните етапи на развитие, съобщава CNN. Екипите установяват, че високата прецизност на метода значително намалява риска от хромозомни аномалии.

Екипът на проф. Кати Ниакан от Кеймбридж използва метода, за да изследва ген, отговорен за формирането на първите ембрионални клетки. Проучване, публикувано в списание Nature, показва, че редактирането на бази значително намалява риска от генетични грешки. В друго изследване доцент Дитрих Егли от Колумбийския университет успешно въвежда специфични генетични мутации, регулиращи холестерола и хемоглобина, в току-що оплодени яйцеклетки.

Методът, разработен от британски учени, има за цел да предотврати предаването на тежки и често фатални митохондриални заболявания

Революционна терапия: Бебета с ДНК от трима души се раждат без наследствени заболявания

Въпреки значителния напредък, клиничното приложение все още е далеч. Учените се сблъскват с два основни проблема: ефекти „извън мишената“ (промяна на нежелани гени) и „мозаицизъм“ – състояние, при което генетичната редакция не се проявява във всички клетки. Тъй като началният ембрион е източник на всички клетки в тялото, потенциалните рискове са значителни.

Експерти, като доцент Хелън О'Нийл от Лондонския университетски колеж, смятат, че дебатът често се представя неправилно. Тя посочва, че фокусът върху „дизайнерските бебета“ отклонява вниманието от реалната научна стойност на откритията. Технологията може да обясни защо много инвитро ембриони спират да се развиват и да предложи решение за пациенти с тежки наследствени заболявания.

Професорът по етика от Университета в Чикаго, Лори Золот, предупреждава, че редактирането на ембриони е твърде рисковано и трябва да остане в сферата на строго контролираните научни изследвания. Тя поставя и важни философски въпроси: границата между медицинско лечение и генетично „подобрение“ може лесно да се размие, което ни доближава до антиутопичния сценарий от филма „Гатака“.

Ръководители на водещи лаборатории и учени призовават Конгреса на САЩ за строг контрол над търговията със синтетична ДНК, за да се предотврати злонамереното използване на алгоритмите

Лидерите в AI индустрията настояват за законови мерки срещу създаването на биологични оръжия

Съществува и реален риск от задълбочаване на социалното неравенство: бъдеще, в което богатите имат генетично „курирани“ деца, докато бедните не могат да се конкурират с тях. Парадоксално е да се инвестират огромни средства в хипотетичен генетичен идеал, докато обществото не може да осигури качествено образование и среда за вече родените деца, отбелязва Золот.

Въпреки притесненията, проучвания в Европа показват, че мнозинството би подкрепило технологията, ако тя предотвратява животозастрашаващи състояния. Биоетиците са единодушни, че пълната забрана също носи рискове. Науката трябва да продължи напред, но с ясни и стабилни правила, които да защитават бъдещето на човечеството.